若以优先审评流程获批，索托克拉无望成为美国首个用于医治复发或难治性套细胞淋巴瘤这一性癌症的BCL2剂，为存正在尚未满脚需求的患者带来新的医治选择此前，索托克拉已基于其用于医治复发或难治性套细胞淋巴瘤的临床研究获得FDA冲破性疗法认定，相关数据展示出索托克拉具有临床意义的快速缓解获益此次上市申请获受理且获优先审评也是基于上述研究成果，百济神州将正在2025年美国血液学会（ASH）年会上初次发布完整数据美国圣卡洛斯——百济神州无限公司（纳斯达克代码：ONC；联交所代码：06160；所代码：688235）是一家全球肿瘤医治立异公司，今日颁布发表美国食物药品监视办理局（FDA）已受理新一代BCL2剂索托克拉的新药上市申请，并授予优先审评资历，拟用于医治接管过布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）剂医治的复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）的上市申请（NDA）。
索托克拉的研发及申报工做进展神速，从FDA授予冲破性疗法认定到此次受理上市申请并赐与优先审评资历，整个过程用时很短。这既得益于优良的临床数据，也反映出复起事治MCL医治需求的紧迫性。通过快速、深度且持久的缓解以及可控的平安性特征，索托克拉已展示出‘同类最佳’BCL2剂的潜力。连系另两款变化性药物——BTK剂泽布替尼取正在研BTK降解剂BGB-16673，三者将成为我们正在血液肿瘤范畴深挚的管线组合。此次上市申请是基于全球多核心、单臂、性的1/2期临床研究BGB-11417-201（NCT05471843）的相关数据。该研究纳入了125例既往接管过BTK剂医治的R/R MCL成年患者。经审查委员会（IRC）评估，索托克拉达到了总缓解率（ORR）的次要起点，正在这类经多线医治的患者中展示出具有临床意义的缓解结果。研究正在多个次要起点，包罗完全缓解（CR）率、缓解持续时间（DOR）和无进展期（PFS），也显示出积极成果。索托克拉的耐受性优良，风险可控。百济神州将正在第67届美国血液学会（ASH）年会（美国佛罗里达州奥兰多，12月6日至9日）上初次发布该研究成果（口头演讲编号：663；美国东部时间12月7日下战书5！00-5！15）。为加快全球审评历程、鞭策药物可及性，百济神州将参取FDA的Orbis打算。该打算旨正在为告竣伙伴关系的药品监管机构供给肿瘤药物同步申报取审评的合做框架。此外，百济神州还打算向包罗欧洲药品办理局（EMA）等全球其他监管机构递交该项1/2期研究的数据，以鞭策索托克拉的R/R MCL顺应症正在更多地域获批。索托克拉用于医治MCL及慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤（CLL/SLL）的上市申请已获中国国度药品监视办理局（NMPA）药品审评核心（CDE）受理且已被纳入优先审评法式，目前正正在审评中，无望加快获批。套细胞淋巴瘤（MCL）是性B细胞非霍奇金淋巴瘤（NHL）1的一种稀有亚型，MCL约占全球所有NHL病例5%2，大约28，000例患者3。MCL正在确诊时凡是已为晚期4，几乎所有MCL患者最终城市成长成为难治或复发性（R/R）疾病5。MCL患者五年率约为50%，这也反映出该部门患者火急需要新的医治方案6。索托克拉是一款新一代且具有同类最优潜力的正在研B细胞淋巴瘤2（BCL2）剂，具有奇特的药代动力学和药效学特征。尝试室和晚期药物开辟研究成果表白，索托克拉是一种具有强效性和性的BCL2剂，半衰期短且无蓄积。索托克拉正在多种B细胞恶性肿瘤中表示出优良的临床活性，正正在进行单药和结合疗法的开辟，此中包罗和百悦泽®的结合医治。值得关心的是，正在晚期临床试验中，索托克拉结合百悦泽®医治初治慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者正在短时间内显示出史无前例的细小残留病不成检出（uMRD）率。迄今为止，共有跨越2，200例患者入组了该药物全球开辟项目。美国食物药品监视办理局（FDA）已授予索托克拉冲破性疗法认定（BTD），用于医治复发或难治性（R/R）套细胞淋巴瘤（MCL）患者。FDA还授予索托克拉以下认定：用于医治套细胞淋巴瘤（MCL）和华氏巨球卵白血症（WM）的快速通道认定以及用于医治MCL、WM、多发性骨髓瘤（MM）、急性髓系白血病（AML）及骨髓增生非常分析征（MDS）患者的孤儿药认定。百济神州是一家注册地位于的全球肿瘤医治立异公司，专注于为全世界的癌症患者研发立异抗肿瘤药物。通过正在血液学和实体肿瘤范畴丰硕的产物组合，以及强大的自从研发能力和外部计谋合做，我们不竭加快开辟多元、立异的药物管线，努力于为全球更多患者全面提拔药物可及性和可承担性。正在全球六大洲，我们具有近12，000人的团队。如需领会更多消息，请拜候或关心“百济神州”微信号。本旧事稿包含按照《1995年私家证券诉讼法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法令中定义的前瞻性声明，包罗索托克拉的潜正在获益；百济神州关于索托克拉的临床开辟、监管里程碑、递交和核准的预期；百济神州期近将召开的医学会议上展现完整数据的打算；以及正在“关于百济神州”题目下提及的百济神州打算、许诺、希望和方针。因为各类主要要素的影响，现实成果可能取前瞻性声明中的成果存正在本色性差别。这些要素包罗：百济神州证明其候选药物功能和平安性的能力；候选药物的临床成果可能不支撑进一步开辟或上市审批；药政部分的步履可能会影响降临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及候选药物（如能获批）获得贸易成功的能力；百济神州获得和对其药物和手艺的学问产权的能力；百济神州依赖第三方进行药物开辟、出产、贸易化和其他办事的环境；百济神州取得监管审批和贸易化医药产物的无限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开辟及实现和连结盈利的能力；以及百济神州正在比来季度演讲10-Q表格中“风险峻素”章节里更全面会商的各类风险；以及百济神州向美国证券买卖委员会期后呈报中关于潜正在风险、不确定性以及其他主要要素的会商。本旧事稿中的所有消息仅及于旧事稿发布之日，除不法律要求，百济神州并无义务更新该等消息。*本材猜中提及的顺应症消息仅针对本地市场；本材料仅正在于向传送疾病相关学问及医药前沿消息，非告白用处，不形成对任何药物的贸易推广或对诊疗方案的保举，亦不克不及取代医疗卫生专业人士的看法，若有任何问题请向医疗卫生专业人士征询。